L'Institut de recherche de L'Hôpital de Montréal pour enfants a été fondé en 1966 dans le cadre d'un partenariat entre l'Université McGill et l'hôpital pour promouvoir et favoriser l'excellence dans le domaine de la recherche sur les maladies infantiles. En 1992, l'Institut s'est joint à d'autres centres de recherche de l'Université McGill pour former l'Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill.
Aujourd'hui, L'Hôpital de Montréal pour enfants possède une expertise considérable dans plusieurs domaines dont la génétique, la santé publique et la médecine préventive, la croissance et le développement, les problèmes psychosociaux et la santé cardiorespiratoire. Ses recherches sont aussi appréciables dans les domaines de l'infection et de l'immunité, des troubles musculo-squelettiques, des maladies endocriniennes et rénales, et des neurosciences. Les activités de recherche sont menées à L'Hôpital de Montréal pour enfants et dans deux centres satellites situés à un coin de rue de l'hôpital.
Pour l'heure, L'Hôpital de Montréal pour enfants compte plus de 100 chercheurs cliniciens et fondamentalistes, dont 50 sont subventionnés par différents organismes comme les Instituts canadiens de recherche en santé, le Fonds de la recherche en santé du Québec, les National Institutes of Health des États-Unis, l'Institut national du cancer du Canada et l'International Juvenile Diabetes Foundation, pour n'en nommer que quelques-uns. Le personnel de recherche comprend aussi plus de 80 assistants de recherche ainsi que 106 étudiants diplômés et chercheurs boursiers.
Pendant l'année universitaire 2005-2006, 73 étudiants diplômés, 33 chercheurs post-doctoraux et chercheurs boursiers, 20 résidents et moniteurs cliniques ainsi qu'une douzaine d'étudiants de médecine et de 1er cycle, ont participé à des projets de recherche sur la santé infantile à L'Hôpital de Montréal pour enfants. Encadrés par le personnel affilié à l'Université McGill et à l'hôpital, ces stagiaires sont pour la plupart inscrits dans différents départements de l'Université McGill dont les suivants : biologie, génie biomédical, nutrition et diététique, épidémiologie et biostatistique, médecine expérimentale, chirurgie expérimentale, génétique humaine, neurologie et neurochirurgie, sciences infirmières, pharmacologie et thérapeutique, psychiatrie, psychologie et sciences de la réadaptation. Avant d'être admis à un stage de recherche à l'hôpital, les candidats doivent être inscrits à la faculté d'études supérieures de McGill.
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