L'Institut de recherche à L'Hôpital de Montréal pour enfants a été fondé en 1966 dans le cadre d'un partenariat entre l'Université McGill et l'hôpital pour promouvoir et favoriser l'excellence dans le domaine de la recherche en santé de l'enfant. En 1996, l'Institut s'est joint à d'autres centres de recherche de l'Université McGill pour former l'Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill.
Aujourd'hui, l'Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill à l'Hôpital de Montréal pour enfants a une expertise considérable dans plusieurs domaines de recherche dont la génétique, la santé publique et la médecine préventive, la croissance et le développement, l'oncologie, les problèmes psychosociaux et la santé cardiorespiratoire. D'autres domaines de recherche importants comprennent les maladies endocriniennes et rénales, l'infection et l'immunité, les troubles musculo-squelettiques et les neurosciences. Les activités de recherche sont menées à l'Hôpital de Montréal pour enfants et dans deux centres satellites situés à un coin de rue de l'hôpital.
Pour l'heure, l'Hôpital de Montréal pour enfants compte plus de 100 chercheurs cliniciens et fondamentalistes, dont environ 50 sont subventionnés par différents organismes comme les Instituts de recherche en santé du Canada, le Fonds de recherche du Québec-Santé, la Fondation canadienne pour l'innovation, les National Institutes of Health des États-Unis, l'Institut national du cancer du Canada et la Fondation internationale de la recherche sur le diabète juvénile. Le personnel de recherche comprend aussi plus de 80 assistants de recherche ainsi que plus de 100 étudiants diplômés et boursiers de recherches postdoctorales.
Pendant l'année universitaire 2011-2012, 101 étudiants diplômés, 21 boursiers de recherches postdoctorales et 35 résidents et boursiers en clinique ont participé à des projets de recherche sur la santé de l'enfant à l'Hôpital de Montréal pour enfants. Encadrés par le personnel affilié à l'Université McGill et à l'hôpital, ces stagiaires sont pour la plupart inscrits dans différents départements de l'Université McGill dont les suivants : biologie; génie biomédical; nutrition et diététique; épidémiologie, biostatistique et santé au travail; médecine expérimentale; chirurgie expérimentale; génétique humaine; neurosciences intégrées; pharmacologie et thérapeutique; psychiatrie; psychologie; sciences infirmières; service social. Avant d'être admis à un stage de recherche à l'hôpital, les candidats doivent être inscrits à la faculté d'études supérieures de l'Université McGill.